Généralisation du rapport de risques en utilisant des données observationnelles
Ahmed Boughdiri  1, *@  , Scornet Erwan  2, *@  , Julie Josse  1, *@  
1 : Médecine de précision par intégration de données et inférence causale
Inria Sophia Antipolis - Méditerranée, Institut Desbrest de santé publique, Inria Sophia Antipolis - Méditerranée
2 : Laboratoire de Probabilités, Statistique et Modélisation
Sorbonne Université, Centre National de la Recherche Scientifique, Université Paris Cité, Sorbonne Université : UMR_8001, Centre National de la Recherche Scientifique : UMR_8001, Université Paris Cité : UMR_8001
* : Auteur correspondant

Les essais contrôlés randomisés (ECR) sont actuellement la référence pour mesurer empiriquement un effet causal d'une intervention donnée sur une réponse. En pratique, presque tous les nouveaux médicaments sont autorisés grâce à de tels essais. Mais récemment, des préoccupations ont été soulevées concernant la portée limitée des ECR : critères d'éligibilité stricts, conformité non réaliste dans le monde réel, cadre temporel court, taille d'échantillon limitée, etc. De telles limitations menacent la validité externe des études ECR dans d'autres situations ou populations. L'utilisation de données non randomisées complémentaires, appelées observationnelles, est prometteuse. La transportabilité permet de généraliser les réponses de l'essai vers une population cible d'intérêt, dont la distribution diffère par rapport à la population de référence. Cependant, certaines préoccupations ont été soulevées, en particulier lorsque la population cible est très différente de la cohorte ECR. De plus, ces méthodes sont encore à un stade de prototype, avec un grand écart entre la théorie et la pratique, et la confrontation avec les données soulève de nombreux défis méthodologiques. Des développements et validations théoriques, méthodologiques et appliqués sont nécessaires pour mieux comprendre et exploiter l'équilibre entre rapidité et sécurité, et pour concevoir les futurs ECR. La différence de risques (DR) est une mesure causale souvent utilisée pour caractériser l'effet d'un médicament. Différentes méthodes (systèmes de pondération, modélisation des réponses ou approches doublement robustes) ont été proposées et étudiées pour estimer la DR. Cependant, selon le type de réponse, d'autres mesures comme le rapport de risques (RR) peuvent être plus appropriées. Nous visons d'abord à étendre les différentes classes d'estimateurs au rapport de risques ainsi que leurs propriétés théoriques, en particulier pour des échantillons finis. Nous proposons ensuite différents estimateurs de généralisation pour le rapport de risques.



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